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Malattie rare: nuovi dati positivi su farmaco contro Sma

Nusinersen miglioramento continuo funzionalità motoria e benefici sopravvivenza in malattia a esordio infantile

Malattie rare: nuovi dati positivi su farmaco contro Sma

Roma, 23 apr. (AdnKronos Salute) - Biogen ha annunciato nuovi dati a supporto dei benefici di nusinersen nel trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma), sia a esordio infantile sia a esordio tardivo. I risultati osservati includono il miglioramento della funzionalità motoria e un aumento della sopravvivenza nei pazienti affetti dalle forme più gravi della malattia. Queste evidenze si basano sui risultati intermedi dello studio di estensione in open-label Shine e sull'analisi degli effetti di nusinersen sulla mobilità e sull'affaticabilità dei partecipanti agli studi CS2/CS12 con Sma a esordio tardivo. I dati della ricerca sono stati presentati in occasione del congresso annuale dell'American Academy of Neurology (Aan) in corso a Los Angeles, California, dal 21 al 27 aprile 2018.

"Questi risultati confermano ulteriormente l'efficacia senza precedenti di nusinersen per il trattamento di varie popolazioni di pazienti affetti da Sma. I dati mostrano che, grazie al trattamento, i pazienti hanno ottenuto miglioramenti nella mobilità e nella funzionalità motoria e nei pazienti colpiti dalle forme più gravi della malattia è stato possibile aumentare le possibilità di sopravvivenza", dichiara Alfred Sandrock, executive vice president and chief medical officer di Biogen. "Siamo determinati - assicura - a continuare la nostra collaborazione con gli operatori sanitari, le istituzioni e le comunità Sma per garantire l’accesso a nusinsersen a tutti coloro che ne hanno bisogno, indipendentemente dall’età, dalla gravità o dalla durata della malattia".

L'analisi dei dati dello studio Shine ha mostrato i risultati intermedi aggiornati al 30 giugno 2017, tratti dallo studio di estensione open-label per i pazienti (89) con Sma a esordio infantile (maggiori probabilità di sviluppare il Tipo 1) provenienti dallo studio di fase III Endear. I partecipanti avevano iniziato il trattamento con nusinersen nell’ambito dello studio Endear e lo avevano proseguito nello studio Shine (65) oppure erano transitati dal gruppo sham (gruppo di controllo sottoposto a trattamento simulato) nello studio Endear al trattamento attivo con nusinersen nello studio Shine (24).

"L'analisi dimostra che i partecipanti allo studio hanno migliorato la loro funzionalità motoria e hanno aumentato la sopravvivenza libera da eventi di malattia, sia nel caso dei pazienti che hanno iniziato prima il trattamento nello studio Endear e lo hanno poi continuato nello studio Shine, sia per i pazienti che hanno iniziato il trattamento nello studio Shine, dopo avere ricevuto il trattamento sham nello studio Endear", aggiunge Diana Castro del UT Southwestern Medical Center di Dallas e autrice principale dello studio. "I dati - continua - confermano inoltre che coloro che hanno iniziato prima il trattamento con nusinersen hanno ottenuto performance migliori nel raggiungimento degli obiettivi motori e questo miglioramento è continuato nel corso del tempo, senza che emergessero alcune problematiche relative alla sicurezza".

Dai risultati ad interim è emerso che tutti i pazienti coinvolti, sia coloro che hanno iniziato il trattamento con nusinersen nello studio Endear e lo hanno proseguito nello studio Shine, sia coloro che hanno iniziato il trattamento nello studio Shine, hanno sperimentato dei miglioramenti nelle tappe motorie di Hine-2 e nella funzionalità motoria in generale, misurata secondo la scala Chop Intend. Il tempo mediano alla morte o alla ventilazione permanente nei partecipanti che hanno iniziato il trattamento con nusinersen in Shine è stato di 73 settimane. Tra i partecipanti del gruppo sham in Endear, il tempo mediano fino alla morte o alla ventilazione permanente è stato pari a 22,6 settimane. La maggioranza dei soggetti in vita e che non necessitavano la ventilazione permanente inclusi nel gruppo sham in Endear non hanno subito eventi di malattia per un tempo mediano di 9,2 mesi, dopo la somministrazione di nusinersen in Shine.

Un'ulteriore analisi, condotta dalla Columbia University con il supporto di Biogen, ha valutato un sottoinsieme di dati degli studi CS2 e CS12, due studi multicentrici open-label volti a valutare i cambiamenti nelle performance dei partecipanti nel test Six-Minute Walk (6Mwt) e nei parametri di affaticamento. Sono state esaminate la capacità di camminare e l’affaticabilità dei partecipanti deambulanti (14) dai 2 ai 15 anni d’età e con Sma di Tipo 2 (1) o di Tipo 3 (13) al momento dell’arruolamento. La distanza mediana percorsa dai partecipanti al basale ammontava a 250,5 metri, mentre il livello di affaticamento al basale era del 14,8%. In seguito al trattamento con nusinersen, la distanza percorsa dai partecipanti è aumentata in media di 98 metri, mentre il loro livello di affaticamento è rimasto stabile o è diminuito (con una mediana del -3,8%) nel corso di quasi 3 anni.

"Grazie al trattamento con nusinersen, i partecipanti non solo sono stati in grado di camminare per distanze più lunghe, ma hanno anche sperimentato una stabilizzazione o una diminuzione dell’affaticamento. Inoltre, l'analisi mostra che i benefici di nusinersen continuano ad aumentare nel tempo per le popolazioni con Sma di Tipo 2 e 3", conclude Jacqueline Montes, fisioterapista specializzata in neurologia e autrice principale della ricerca presso il Columbia University Irving Medical Center di New York.

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